Giải Pháp Mới Trong Điều Trị Bệnh U Xơ Thần Kinh Hiếm Gặp Tại Việt Nam
admin
15/08/2026 · 8 phút đọc
Bệnh u xơ thần kinh loại 1 là một dạng bệnh di truyền hiếm gặp có thể gây ra nhiều vấn đề nghiêm trọng cho người bệnh. Tình trạng này thường không thể phẫu thuật, làm cho việc điều trị trở nên khó khăn hơn, nhất là đối với trẻ nhỏ. Tuy nhiên, với việc đưa ra giải pháp điều trị mới, hy vọng đã được thắp sáng cho những bệnh nhân này.
Việt Nam hiện đang tiến gần hơn đến việc áp dụng các phương pháp điều trị thế hệ mới, được giới chuyên môn đánh giá cao. Đặc biệt, giải pháp điều trị mới mà Long Châu phối hợp cùng một tập đoàn dược phẩm Anh Quốc giới thiệu, chính là bước đột phá trong việc tiếp cận thuốc cho bệnh nhân u xơ thần kinh loại 1 tại đất nước này. Mục tiêu là làm cho mạng lưới y tế trở nên gần gũi và hiệu quả hơn, giúp bệnh nhân dễ dàng tiếp cận thuốc điều trị cần thiết. Khối U Xơ Tử Cung Cận Kề Nguy Cơ: Câu Chuyện Cảnh Giác Từ… Những Nguy Cơ Tiềm Ẩn Khi Uống Nước Suối Tự Nhiên Định Hướng Mới Trong Xác Định Chi Phí Mua Sắm Thiết Bị Y Tế
Đem lại Hy Vọng Mới Cho Trẻ Em Mắc Bệnh U Xơ Thần Kinh
Bệnh u xơ thần kinh loại 1, còn được biết đến với tên gọi Von Recklinghausen, là một rối loạn di truyền gây ra bởi đột biến trong gen NF1 trên nhiễm sắc thể thứ 17. Tình trạng này dẫn tới sự hình thành của nhiều khối u không mong muốn, ảnh hưởng nghiêm trọng tới sức khỏe và chất lượng cuộc sống của bệnh nhân. Tỷ lệ mắc bệnh này ước tính khoảng 1/2.000 đến 1/3.000 trẻ em trên toàn cầu.
Các nghiên cứu cho thấy, từ 30% đến 50% trẻ mắc bệnh này sẽ phát triển u xơ thần kinh dạng búi (PN). Khối u này thường phát triển trên nhiều bó sợi thần kinh và có thể gây ra đau đớn, biến dạng cơ thể cũng như ảnh hưởng đến xương và các cấu trúc khác trong cơ thể. Điều này khiến việc theo dõi và điều trị trở nên phức tạp hơn, khi khối u có thể gây ra nhiều rủi ro khác.

Giải pháp điều trị mới đối với bệnh u xơ thần kinh dạng búi đã có mặt tại thị trường Việt Nam. Ảnh: Hoàng Khánh
Các bác sĩ cho biết, bệnh nhân u xơ thần kinh dạng búi cần được theo dõi thường xuyên và có thể được chỉ định phẫu thuật để loại bỏ những khối u lớn. Tuy nhiên, điều này không phải lúc nào cũng khả thi do những khối u có cấu trúc phức tạp và có thể xâm lấn.
Trước những thách thức này, việc giới thiệu hoạt chất Selumetinib đã tạo điều kiện cho bệnh nhân dễ dàng tiếp cận biện pháp điều trị hiện đại. Selumetinib được biết đến là một chất ức chế MEK, có khả năng giảm kích thước khối u đáng kể cho một tỷ lệ lớn bệnh nhân. Nghiên cứu lâm sàng đã chỉ ra rằng 68% trẻ em mắc bệnh NF1 PN không thể phẫu thuật đã phản hồi tốt với phương pháp điều trị này, giúp cải thiện đáng kể tình trạng sức khỏe và chất lượng sống của trẻ.
Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt Selumetinib cho trẻ em mắc bệnh này, đánh dấu một bước ngoặt quan trọng trong điều trị và cải thiện chất lượng sống cho bệnh nhân. Đây là một trong những bước tiến quan trọng trong việc tạo thêm cơ hội cho bệnh nhân có thể sống khỏe mạnh hơn.
Mở Rộng Danh Mục Thuốc Điều Trị Bệnh Hiếm Tại Việt Nam
Bên cạnh việc đưa ra giải pháp điều trị cho bệnh nhân u xơ thần kinh loại 1, Long Châu còn có kế hoạch mở rộng danh mục thuốc hiếm có mặt tại Việt Nam. Hiện tại, hơn 13 loại thuốc tiên tiến đã được cấp phép và có mặt trên toàn hệ thống. Động thái này không chỉ tạo điều kiện cho hàng triệu người bệnh dễ dàng tiếp cận các giải pháp y tế tiên tiến mà còn giúp giảm bớt gánh nặng tài chính cho gia đình.
“Mỗi gia đình có trẻ mắc bệnh hiếm đều mong ước con em họ sẽ có cơ hội phát triển bình thường và sống như những đứa trẻ khác. Việc đưa các giải pháp điều trị tiến bộ về Việt Nam mang đến hy vọng cho những bệnh nhân nhỏ tuổi và là một bước đi đáng khích lệ,” một đại diện của hệ thống Long Châu cho biết.

Trong năm 2026, Long Châu dự kiến đưa hơn 30 loại thuốc hiếm về thị trường Việt Nam. Ảnh: Hoàng Khánh
Trong giai đoạn từ 2012 đến 2021, thế giới đã phát minh ra khoảng 460 loại thuốc mới, nhưng tại Việt Nam, bệnh nhân chỉ tiếp cận được khoảng 9% trong số đó. Để giải quyết vấn đề này, Long Châu đang tích cực hợp tác với các tập đoàn dược phẩm hàng đầu nhằm mang đến giải pháp điều trị tiên tiến cho người dân.
Nhờ vào mạng lưới hơn 2.678 nhà thuốc phân bố rộng khắp 34 tỉnh thành, Long Châu đang nỗ lực để đảm bảo bệnh nhân có cơ hội được điều trị tại Việt Nam, từ đó giảm thiểu chi phí và tạo điều kiện tốt nhất cho sức khỏe của người bệnh. Đội ngũ y tế hơn 22.000 chuyên viên cũng sẵn sàng hỗ trợ để người dân nhận được sự chăm sóc y tế tốt nhất.
Nguyễn Thắng
Lưu ý: Nội dung mang tính tham khảo, không thay thế cho việc chẩn đoán, thăm khám và điều trị y khoa chuyên nghiệp. Vui lòng tham khảo ý kiến bác sĩ hoặc chuyên gia y tế trước khi áp dụng.